Dall'università di Bari una cura per un grave tumore dei bambini, grazie anche al crowfunding

Il gruppo di ricerca coordinato dal professor Antonio Scilimati del dipartimento di Farmacia - Scienze del Farmaco dell'Università degli Studi di Bari, è impegnato nello studio di un una cura per un grave tumore del cervello che colpisce i bambini, il Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG).

Il Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG) è un tumore primitivo cerebrale "raro" che si sviluppa nel tronco encefalico principalmente nei bambini con un'età media di 6-7 anni. Rappresenta il 10% di tutti i tumori pediatrici e si manifesta con alterazioni dell'equilibrio, difficoltà nel movimento di una metà del corpo associate a strabismo, paresi dei muscoli della faccia, difficoltà nella deglutizione. Sfortunatamente, DIPG ha una prognosi sfavorevole e la sopravvivenza dei bambini che ne sono affetti è generalmente di 16-24 mesi, indipendentemente dal trattamento ricevuto.

La strategia terapeutica individuata dal progetto di ricerca per il trattamento del DIPG è l'utilizzo di modulatori dell'attività di un enzima umano denominato Caseynolitic Protease P (ClpP). Si tratta di un enzima proteolitico (demolisce le proteine) situato nei mitocondri (le centraline energetiche delle cellule) il cui compito principale è quello di eliminare proteine mal ripiegate, il cui accumulo potrebbe causare malfunzionamenti cellulari e l'insorgenza del tumore.

Il professor Scilimati per la realizzazione del progetto di ricerca si avvale della collaborazione della professoressa Savina Ferorelli che, insieme alla Dottoranda Antonella Centonze, coordina le attività di sintesi e preparazione di nuovi composti, potenziali farmaci che vengono poi caratterizzati bio-farmacologicamente dalla professoressa Maria Grazia Perrone insieme alla dottoressa Morena Miciaccia assegnista di ricerca, e il professor Antonio Carrieri per gli studi "in silico" e i professori Gennaro Agrimi e Pasquale Scarcia per la produzione del ClpP.

Il gruppo di ricercatori ha già preparato in laboratorio diverse molecole, potenziali modulatori dell'attività di ClpP. A breve, saranno sottoposti ad analisi farmacologica per verificarne l'attività, in particolare la loro capacità di attraversare la barriera ematoencefalica ed arrivare al sistema nervoso centrale (al cervello). Dopo una prima valutazione "in vitro", i migliori composti verranno saggiati per verificare la loro sicurezza ed efficacia "in vivo" con modelli pre-clinici che ne consentiranno l'impiego in sicurezza nei bambini.

Nel frattempo, il gruppo di ricerca dei professori Scilimati-Ferorelli-Perrone si è arricchito di un ampio serie di collaborazioni nazionali ed internazionali, tra cui l'Oncologia pediatrica del Policlinico Gemelli di Roma (Prof. Antonio Ruggiero) e dell' Azienda Ospedaliera Universitaria-Ospedali Riuniti di Ancona (Dr.ssa Paola Ancona), l'Università di Washington, il Kinderspital di Zurigo (Prof. Javad Nazarian); l' UCSF Benioff Children's Hospital, l'UCSF Weill Institute for Neurosciences Prof. Denise Munoz) e il Children's Hospital Oakland Research Institute (Prof. Sabine Muller), University of California, San Francisco-California.

L'associazione Progetto G.A.I.A. Onlus fondata dai genitori di bambini in cura presso il reparto di oncoematologia dell'ospedale Salesi di Ancona ha lanciato una raccolta fondi per poter sostenere la ricerca ospitata dalla piattaforma Let's…Donation a partire dal 26 Gennaio 2021.