Diabete di tipo 1, al Giovanni XXIII di Bari un 13enne trattato con un farmaco innovativo

Per la prima volta nel Sud Italia un paziente pediatrico affetto da diabete di tipo 1 in fase preclinica è stato trattato con teplizumab, un farmaco innovativo in grado di rallentare la progressione della malattia prima della comparsa dei sintomi. Il trattamento è stato eseguito presso l'Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII di Bari e ha avuto esito positivo.

Il caso è stato seguito da un team multidisciplinare dell'Unità Operativa di Malattie Metaboliche, che ha accompagnato il paziente in tutte le fasi del percorso, dalla selezione clinica alla somministrazione del farmaco fino al follow-up. Un lavoro di squadra che ha garantito sicurezza, appropriatezza e umanizzazione delle cure, come testimoniato anche dalla famiglia del paziente in una lettera.

Il paziente, un ragazzo di 13 anni, è stato sottoposto a screening per il diabete di tipo 1 dopo l'accesso all'ambulatorio di Diabetologia del reparto di Malattie Metaboliche, a seguito di un riscontro occasionale di valori di emoglobina glicata ai limiti della norma. Gli accertamenti hanno documentato la positività ad alto titolo di tre autoanticorpi pancreatici, confermata da controlli ripetuti presso il Laboratorio di Autoimmunologia del Policlinico, indicativa di un elevato rischio di progressione verso la forma clinicamente manifesta della malattia.

L'accesso al trattamento ha richiesto un percorso articolato, gestito da un team multidisciplinare guidato dalle dottoresse Elvira Piccinno e Antonella Lonero dell'Unità Operativa di Malattie Metaboliche, Centro di Riferimento Regionale Pediatrico per Malattie del Metabolismo e Tecnologie complesse per il Diabete. Il percorso ha previsto una valutazione integrata di tipo diabetologico, psicologico, nutrizionale e infermieristico, l'acquisizione di un consenso informato esteso e specifico e il coordinamento interno al Giovanni XXIII con il Laboratorio di Patologia Clinica e la Farmacia Ospedaliera per la corretta definizione e attuazione dell'iter terapeutico.

Il bambino è stato sottoposto a un ciclo di somministrazione endovenosa di teplizumab della durata di 14 giorni, effettuato tra ricovero ordinario e day hospital presso il reparto di Malattie Metaboliche. Il trattamento è stato possibile grazie a un programma di accesso controllato a terapie innovative prima della loro piena disponibilità clinica, previa autorizzazione del Comitato Etico competente.

«Per anni abbiamo potuto solo osservare l'evoluzione del diabete di tipo 1 fino alla necessità della terapia insulinica – spiega la dottoressa Elvira Piccinno – oggi, grazie a terapie innovative come il teplizumab, possiamo guadagnare tempo prezioso, offrendo ai bambini e alle loro famiglie anni di vita senza la malattia clinicamente manifesta».

La somministrazione del farmaco è stata ben tollerata, senza eventi avversi significativi. L'intero percorso è stato accompagnato da un attento monitoraggio clinico, laboratoristico e immunologico, oltre a un costante supporto psicologico al bambino e alla sua famiglia.

«A distanza di quattro mesi dalla conclusione del trattamento – aggiunge la dottoressa Piccinno – i controlli clinici hanno evidenziato un quadro estremamente incoraggiante: normoglicemia stabile, assenza di necessità di terapia insulinica, riduzione del titolo degli autoanticorpi pancreatici e mantenimento della funzione beta-cellulare con produzione endogena di insulina. Dati che indicano una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento della progressione verso il diabete clinicamente manifesto».

Presso l'Ospedale Giovanni XXIII è attivo da anni un programma strutturato di screening per il diabete di tipo 1 in fase preclinica, in linea con la legge nazionale sullo screening pediatrico per diabete di tipo 1 e celiachia. Il diabete di tipo 1 in età pediatrica rappresenta una sfida complessa, ma oggi sono disponibili strumenti in grado di intervenire prima della comparsa dei sintomi, rallentando il decorso della malattia, modificandone la storia naturale e aprendo una nuova prospettiva di cura per i bambini con diabete.